GenSight Biologics 发布更多试验数据
GenSight Biologics 最近发布的数据显示了 GS010 的有效性——该公司的基因治疗 Leber 遗传性视神经病变，一种可导致失明的线粒体疾病。 与之前的研究一样，这种疗法具有双向作用。
基因治疗
在 LHON 中，线粒体蛋白 ND4 不能很好地通过线粒体 DNA 表达。 GS010 是一种基因疗法，可导致这种蛋白质同素异形体在细胞核中表达。 然后它通过信使 RNA 穿梭到线粒体。 这就是为什么 GS010 可以用作线粒体功能障碍的部分治疗药物。
来源和详细信息：
https://www.leafscience.org/gensight-biologics-releases-further-trial-data/