Scribe Therapeutics

Scribe 正在构建一套 CRISPR 技术并将其应用于一个不断发展和扩展的单一的基因工程平台。

Scribe Therapeutics 为 CRISPR 公司提供了一个独一无二的解决方案,以解决这些限制: 它是从基础开始构建的,采用了一种技术方法。创始人出发的目的是设计出最好的 CRISPR 平台,从 CRISPR 的发现到 CRISPR 的设计有了大胆的飞跃。斯克里布超越了自然界中的一切,完全设计新颖的分子,扩展和完善进化所提供的一切。治疗用途的关键特性,如编辑功效、特异性、递送、靶向范围和免疫系统反应,现在都是直接设计的,通过一代又一代的迭代改进,形成了一个单一、完整的分子平台,克服了这些关键限制。这种方法已经产生了立竿见影的效果,团队达到了重要的里程碑,并在基本属性方面展示了巨大的改进,这些改进只会继续复合和增长。

PierianDX 基因组测序和基因组数据库

https://www.pieriandx.com/

受到人类基因组测序的鼓舞,基础科学的突破现在正在提供一鸣惊人的癌症疗法和其他关键迹象。圣路易斯的华盛顿大学是人类基因组计划的主要参与者,也是第一批利用下一代临床测序技术验证和报告其经验的学者之一。作为华盛顿大学的领导者,PierianDx 的创始人和校长拉凯什 · 纳加拉詹博士是技术支持解决方案的重要创新者,已定位 PierianDx 作为精准医学先驱。

我们生活在生物学的世纪

https://a16z.com/2019/10/28/biology-eating-world-a16z-manifesto/

我们正处在一个新时代的开始,在这个时代,生物学已经从经验科学转变为工程学科。在使用人造方法控制或操纵生物一千年之后,我们终于开始使用自然界的机器——生物工程,来设计、规模化改造生物。我们设计生物的能力将从根本上改变我们诊断、治疗和管理疾病的方式。

生物学不仅仅影响人类健康和疾病。由于其无与伦比的进化、复制和创造能力,生物学是地球上最先进的制造技术之一。我们已经看到它改变了食品、农业、纺织业、制造业,即将开发出基于 dna 的计算机硬件和软件。

20世纪80年代早期,由于我们新发现的将人类基因插入细菌产生人类胰岛素的能力,第一个大跃进基因重组 DNA 技术和第一个生物技术药物诞生了。今天,像 CRISPR 和基因电路这样的现代工具使我们能够以越来越精确和复杂的方式编程生物学,从能够产生新的化学物质和蛋白质的细菌,到能够攻击癌症的细胞。“可编程药物”(以基因、细胞、微生物的形式,甚至是能够改善我们健康状况的移动应用程序和软件)的爆炸式增长,如今正使我们比以往任何时候都更接近医学的终极圣杯——治愈。包括衰老,达成长生不老

由于这些新药是工程系统和可编程的性质,药物的发现和开发将从一个定制的迭代过程。我们现在可以从为一个特定的目标设计一个分子转移到设计一个平台,在这个平台上可以制造许多未来的药物。像软件升级一样,可编程药物使得在后代中改进某种特定药物成为可能。例如,每一个新版本的工程化 CAR t 细胞都将比上一个更复杂。这些药物的模块化方面意味着新的应用将更容易建立,重用和再利用像乐高积木这样的普通组件: 一旦我们学会了如何在一个特定的疾病中将一个基因传递给一个特定的细胞,我们就更有可能将一个不同的基因传递给另一个疾病的不同细胞。

渐渐地,并不是所有的治疗都是分子疗法。现在,你已经可以下载一种治疗方法来治疗复杂的慢性疾病,比如糖尿病或行为障碍,这种方法可能比任何现有的药物都要好。对于这些复杂的条件,软件可能是我们影响生物学的最好方式。这些数字健康疗法不仅有可能让你变得更好,而且随着时间的推移,它们自己也会变得越来越好。现在生物学不仅仅在进化,我们的疗法也在进化。

所有这些都是由生成我们以前从未有过的数据的能力驱动的,再加上复杂的计算工具来理解它们。生物学非常复杂,甚至超出了人类大脑的理解能力。以人工智能为动力的平台有潜力连接以前看起来像噪音的点,产生新的发现,甚至改变发现本身的性质。这将推动新疗法和下一代诊断技术的发展,使我们能够越来越早地发现像癌症这样的疾病,甚至有可能在疾病开始之前阻止它。

今天的生物科技就像50年前的信息技术一样: 处在触及我们所有人生命的悬崖边上。正因为如此ーー生物学终有一天会成为每个行业的一部分。

H1 Platform

加入H1,进入美国所有医学专业人员最全面的数据集。该公司的网络拥有超过1000万个医疗服务提供商的资料,是生命科学公司、医院团体、医疗系统和医学界寻求与医生联系的首选搜索平台。个人档案是利用机器学习来摄取学术数据和医疗索赔数据,从而提供与专业知识无偏见的相关性。医生也可以为他们的档案做贡献。有了这样一个健壮的数据集,h1可以用于各种用例。例如,制药公司能够通过了解医生的患者人口统计特征来招募临床试验的参与者。

Encoded Therapeutics 基因疗法先驱

https://encoded.com/

转基因和基因编辑药物,利用病毒载体改变人体基因的疗法

基因疗法Etx101

Etx101提供一个转基因编码的工程 SCN1A 特异性转录因子(eTFSCN1A)上调,或增加内源性 SCN1A 基因的表达。转基因表达受 gaba 能抑制性神经元选择性调节元件(regaraba)控制。这种方法在内源性水平上增加了 NaV1.1的产生,从而恢复了抑制功能并最小化了潜在的非靶向效应。

Etx101利用了一种经过临床验证的腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)衣壳,该衣壳已广泛用于中枢神经系统疾病的临床试验,同时也用于一种获得监管部门批准的治疗罕见的嵴髓性肌肉萎缩症神经肌肉疾病的产品中。Etx101通过侧脑室内输注(ICV)传递,神经外科医生认为这是一种安全和标准的程序,用于传递抗生素和酶替代疗法等药物。对中枢神经系统的局部 ICV 注射 aav- 介导的基因治疗增强了药物对癫痫发作和神经认知的关键脑结构的传递,从而增加了一次性注射的疗效潜力。

 etx101临床前数据包展示了在非人灵长类动物(NHPs)相关中枢神经系统结构中广泛的分布,以及 Dravet 小鼠模型的长期存活和癫痫发作的减少。

Benchling

https://www.benchling.com/

了不起和有意思的生信软件。

传统的研发软件是对科学潜力的消耗。它减缓了研发进程,将数据分散到各个领域,并消灭了机构知识。Benchling 是业界领先的生命科学研发云。加速、测量和预测研发——从发现到生物加工——都集中在一个地方。

超过600家生物制药公司、农业科技公司和工业生物技术公司相信 Benchling 能够改善合作和提高生产力。