在人类神经元中进行大规模 CRISPR 筛选
由于缺乏可重复和可扩展的细胞模型，很难确定神经退行性疾病的治疗靶点。 CRISPR 基因组水平筛选在这些研究中可能很有用，但要对所需的重复进行筛选，您需要数十亿个细胞。 所需的规模可以通过使用人类 iPSC 衍生细胞系来实现，但定向分化过程复杂且资源密集，并不总是可行。 核糖核酸酶的转染和转导在人类 iPSC 细胞中效率不高，尤其是神经元等脆弱细胞类型。 科学家经常使用无法准确反映人类生物学或疾病状况的永生化细胞系来进行大规模 CRISPR 筛选。
两位专家将提出进行大规模 CRISPR 筛选的解决方案，以确定神经退行性疾病的治疗靶点。 专家们将讨论 ioCRISPR Ready Cells ™：使用 opti-ox 进行精确重编程并表达 Cas9 的人类 iPSC 衍生细胞，可用于快速生成基因敲除或 CRISPR 筛选。 您将了解两项同行评审的研究，这些研究使用 opti-ox 驱动的谷氨酸能神经元细胞和稳定的 Cas9 进行大规模 CRISPR 敲除筛选。 第一项研究展示了使用人类药物库对功能丧失进行遗传筛查。 第二项研究着眼于 RNA 结合基序 3 蛋白的可能调节因子，该蛋白的表达增加在体外和体内都具有高度的神经保护作用。
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