基因疗法的新组合:同时治疗多种与年龄相关的疾病

联合基因疗法是针对多种年龄相关疾病的单一疗法

人类和动物的健康寿命直接关系到他们的寿命。 尽管以前的研究表明存在这种关系,但这种知识的治疗应用是有限的。 过去,疾病研究和治疗都是单独进行的。 这忽略了与年龄相关的疾病之间的相互联系,需要使用不相关的物质进行多次治疗。 它还会增加副作用风险。 本研究通过创建基于腺相关病毒的抗衰老基因疗法来同时治疗多种与年龄相关的疾病,从而解决并克服了这一僵局。 通过测试治疗多种疾病的 AAV 鸡尾酒疗法,我们展示了组合基因疗法的模块化和可扩展性。 一种包含两种 AAV 基因疗法的疗法对所有四种疾病均有效。

随着年龄的增长,合并症增加,目前的治疗往往忽视与年龄相关的疾病之间的相互联系。 这种系统级方法将通过降低个人患其他疾病的可能性来帮助延长个人寿命。 我们开发了基于腺相关病毒传递的三种长寿相关基因(成纤维细胞生长因子 21 [FGF21]、AKlotho 和可溶性小鼠转化生长因子-b 受体 2 [sTGFbR2])的基因疗法,并检查了它们的能力 减轻四种与年龄有关的疾病,包括肥胖症、2 型糖尿病、心力衰竭和肾衰竭。

来源和详细信息:
https://www.pnas.org/content/early/2019/10/31/1910073116

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