人类视力丧失的成功基因治疗:湿性 AMD 患者的新希望

一种新的人类视力丧失基因疗法的安全性已经得到证实。

约翰霍普金斯大学的研究人员及其合作者进行了一项小型初步临床研究,该研究表明,使用病毒将治疗基因直接送入眼睛的实验性基因治疗是安全的,并且对患有湿性年龄相关性黄斑变性的人可能有效( AMD)。 AMD 是美国失明的主要原因,影响了大约 160 万美国人。 这种疾病的特征是异常的血管生长导致液体渗漏到视网膜的中央部分,称为黄斑。 视网膜的这个区域用于阅读、驾驶和识别面部。

《柳叶刀》杂志 5 月 16 日发表了一项研究,描述了一种令人兴奋的新方法,在该方法中,一种与普通流感相似但在实验室进行了修饰以使其不会引起疾病的病毒可以用作基因载体,并将其注射到 眼睛。 病毒进入视网膜细胞,沉积一个基因,将它们变成工厂,生产一种名为 sFLT01 的治疗性蛋白质。

湿性 AMD 患者的视网膜内血管内皮生长因子 (VEGF) 的产生增加。 需要将蛋白质注射到眼睛中才能结合和灭活 VEGF。 这减少了黄斑中的液体,并改善了视力。 治疗性蛋白质在一个月后离开眼睛。 湿性 AMD 患者需要每 6 至 8 周去诊所接受更多注射。 由于与治疗方案相关的不适和负担,许多患者没有得到他们需要的注射。 这会导致视力丧失。

来源和详细信息:
https://www.hopkinsmedicine.org/news/media/releases/new_gene_therapy_for_vision_loss_proven_safe_in_humans

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