mRNA如何以安全的方式替代造血干细胞移植
本文是有关再生医学进展的系列文章的一部分。 1999年，我将再生医学一词定义为包括旨在恢复因疾病或创伤而受损的组织和器官的正常功能的所有干预措施。 我涵盖了全方位的基于细胞的疗法和生物力学干预措施，以及基于化学、基因和蛋白质的医学。
本文是有关干细胞基因疗法进展的三个故事系列的一部分。 它讨论了使用 mRNA 修饰血液干细胞。 在前几期中，我们描述了如何使用同一平台来重塑患者如何为骨髓移植做好准备以及如何纠正致病性 DNA。
目前治疗镰状细胞病和地中海贫血等遗传性血液疾病的唯一方法是通过干细胞移植重置您的免疫系统。 由于涉及毒性和排斥反应等高风险，只有少数患者选择此手术。 在《科学》杂志上发表的一项临床前研究中，mRNA 技术被探索为一种可能的解决方案，它同样有效且毒性较小。 小鼠和细胞模型实验为未来增强或取代干细胞移植的研究提供了一条有希望的途径。
来源和详细信息：
https://www.forbes.com/sites/williamhaseltine/2023/08/23/how-mrna-could-safely-replace-blood-stem-cell-transplantation/