单剂量 CRISPR/Cas9 治疗延长了患有 Hutchinson Gilford 早衰综合征的小鼠的寿命
Hutchinson Gilford 早衰症 (HGPS) 是一种罕见的致命遗传病，其特征是类似于加速衰老的症状。 该综合征的主要遗传原因是核纤层蛋白 A 基因发生突变，导致产生早老素（一种有毒的亚型）。 我们在这里展示了腺相关病毒递送的单剂量 CRISPR Cas9 成分使用小鼠模型抑制 HGPS。
来源和详细信息：
https://www.nature.com/articles/s41591-019-0343-4