Encoded Therapeutics 基因疗法先驱

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转基因和基因编辑药物,利用病毒载体改变人体基因的疗法

基因疗法Etx101

Etx101提供一个转基因编码的工程 SCN1A 特异性转录因子(eTFSCN1A)上调,或增加内源性 SCN1A 基因的表达。转基因表达受 gaba 能抑制性神经元选择性调节元件(regaraba)控制。这种方法在内源性水平上增加了 NaV1.1的产生,从而恢复了抑制功能并最小化了潜在的非靶向效应。

Etx101利用了一种经过临床验证的腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)衣壳,该衣壳已广泛用于中枢神经系统疾病的临床试验,同时也用于一种获得监管部门批准的治疗罕见的嵴髓性肌肉萎缩症神经肌肉疾病的产品中。Etx101通过侧脑室内输注(ICV)传递,神经外科医生认为这是一种安全和标准的程序,用于传递抗生素和酶替代疗法等药物。对中枢神经系统的局部 ICV 注射 aav- 介导的基因治疗增强了药物对癫痫发作和神经认知的关键脑结构的传递,从而增加了一次性注射的疗效潜力。

 etx101临床前数据包展示了在非人灵长类动物(NHPs)相关中枢神经系统结构中广泛的分布,以及 Dravet 小鼠模型的长期存活和癫痫发作的减少。

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