使用干细胞基因疗法对 ALS 患者进行有希望的安全性试验结果

ALS 干细胞基因疗法的安全性试验显示出希望
Cedars-Sinai 研究人员开发了一种疗法,该疗法使用支持细胞,一种保护性蛋白质,可以穿过血脑屏障。 这种干细胞和基因联合疗法可能会保护肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者脊髓中患病的运动神经元,ALS 是一种致命的神经系统疾病,称为 Lou Gehrig 病或 ALS。

Cedars-Sinai 研究人员进行了首次此类临床试验,以表明联合治疗的实施对人类是安全的。 研究结果发表在同行评审的科学期刊《自然医学》上。

“使用干细胞疗法是将无法通过血脑屏障传递到大脑和脊髓的蛋白质的有效方法,”Clive Svendsen 博士说。 Clive Svendsen 是 Cedars-Sinai 理事会再生医学研究所的生物医学科学和医学教授兼执行董事。 我们能够证明工程产品可以安全地植入人体脊髓。 经过一次治疗后,细胞存活下来并继续产生一种重要的蛋白质,这种蛋白质可以保护 ALS 患者的运动神经元长达三年以上。

来源和详细信息:
https://medicalxpress.com/news/2022-09-stem-cell-gene-therapy-als-safety.html

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